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FDA:罗氏药物可用于早期乳腺癌

W ASHINGTON(美联社) - 美国食品和药物管理局对罗氏乳腺癌药物发表了一项积极评论,该药物很快将成为第一个在手术前批准用于治疗早期疾病的药物选择。

在网上发布的文件中,FDA科学家表示,接受Perjeta药物作为乳腺癌初始治疗的女性在接受手术时比接受较旧药物组合的女性更容易患癌症。 虽然结果来自药物的中期试验,但FDA科学家建议加速批准该药物。

该步骤仅用于治疗威胁生命的疾病的开创性药物。

Perjeta去年夏天首次被批准用于治疗已经扩散到身体其他部位的乳腺癌亚型的女性。 但罗氏公司的Genentech公司目前正在寻求批准在该疾病的早期阶段使用这种药物:诊断后和手术前切除肿瘤。

手术切除肿瘤是治疗几乎所有形式的癌症的第一步。 如果获得批准,Perjeta将成为第一种被批准用作手术前步骤的抗癌药物。 在手术前使用抗癌药物仍然是实验性的,但医生希望这种方法可以帮助缩小肿瘤,使其更容易去除。 在一些乳腺癌病例中,更易于操作的肿瘤可以让女性保留乳房,而不是通过手术切除。

周四,美国食品和药物管理局将向癌症专家外部小组询问Perjeta的益处是否超过其治疗早期乳腺癌的风险。 在其他问题中,专家将被问及Genentech报告的初步结果是否可能导致患者的总体生存期延长。 政府机构不需要遵循集团的建议,尽管经常这样做。

该小组将审查一项417名女性研究,比较不同组合的Perjeta对抗老年乳腺癌治疗。 当Perjeta与Herceptin,另一种Genentech药物和标准化疗相结合时,39%的女性认为他们的癌症达不到检测水平。 只有21%的女性单独服用赫赛汀和化疗后也有相同的结果。 药物治疗后,所有女性均接受标准乳房手术以切除任何癌症。 Genentech表示,这项手术可以让研究人员确认癌症的存在与否。

去年,FDA发布了在手术前环境中研究乳腺癌药物的指南,目的是加速批准有希望的治疗方法。 自那些推荐发布以来,Perjeta是第一个接受FDA审查的药物。 如果获得批准,它可能会鼓励更多的制药商研究用于早期使用的抗癌药物。

“尽管乳腺癌的全身治疗取得了进展,但仍需要加快药物开发和批准高风险早期乳腺癌患者的高效治疗,”FDA在其评论中表示。

与Herceptin一样,Perjeta仅在约20%的乳腺癌患者中有效,这些患者的肿瘤过量产生HER-2蛋白,这使得癌细胞迅速分裂和生长。

根据国家癌症研究所的数据,乳腺癌是美国女性中第二大致命的癌症,预计今年将有超过39,000名美国人死亡。 每年约有6,000至8,000人死于HER-2型疾病。

美国食品和药物管理局的科学家在他们的评论中强调,Genentech的结果是初步的,必须在未来的试验中得到证实。 该公司仅测量了患者对该药物的即时反应,并没有提交显示癌症是否复发或女性最终是否寿命更长的随访数据。 但是机构科学家表示,该公司的方法“很可能预测临床效益”,并指出Genentech已经在一项可以证实结果的后期试验中招募患者。

自20世纪90年代初期以来,FDA已经基于有希望的早期结果批准了数十种药物的加速批准,条件是它们的有效性在后来的研究中得到证实。 该政策受到艾滋病毒,癌症和其他致命疾病患者的称赞,其中获得实验性治疗可能意味着生死。

但该方案的另一面意味着,如果最初的承诺未被后期研究证实,则将药物从市场上移除。 2011年,一些癌症患者在批准另一种基因泰克药物阿瓦斯汀的乳腺癌批准时批评了FDA。 美国食品和药物管理局得出结论,该药物不能帮助乳腺癌患者延长寿命或带来足够的其他益处来超过其危险的副作用。 该药物仍被批准用于治疗结肠癌和其他形式的疾病。

美国食品和药物管理局计划在10月31日前决定是否批准Perjeta用于早期乳腺癌。